2022年1月26日にバーテックス・ファーマシューティカルズ（ティッカー：VRTX）の2021年度第４四半期決算発表がありました。
概要は以下の通りです。
- EPS: 予想$3.29に対し、$3.37
- 売上高：予想20億ドルに対し、20.7億ドル
- 売上高成長率：前年同期比+27.0%
- 2022年度通期売上ガイダンス：予想82.2億ドルに対し、84ー86億ドル
資料出典：バーテックス・ファーマシューティカルズ社IRページ（リンク）
カンファレンスコール日本語訳
バーテックス・ファーマシューティカルズ・インク（Vertex Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:VRTX) Q4 2021 Earnings Conference Call January 26, 2021 4:30 PM ET
会社の参加者
マイケル・パートリッジ – SVP, IR
Reshma Kewalramani – CEO、社長兼ディレクター
スチュアート・アーバックル – EVP & COO
チャールズ・ワグナー：EVP兼CFO
電話会議参加者
マイケル・イー（ジェフリーズ
フィリップ・ナドー（コーエン・アンド・カンパニー
アレシア・ヤング（Cantor Fitzgerald & Co.
ジェフリー・ミーチャム – バンクオブアメリカ・メリルリンチ
ブライアン・エイブラハムズ（RBCキャピタル・マーケッツ
サルヴェーン・リヒター – ゴールドマン・サックス・グループ
コリン・ブリストウ – UBS
ロビン・カルナウスカス – トロイスト証券
モヒート・バンサル：ウェルズ・ファーゴ証券
エバン・シーガーマン（BMOキャピタル・マーケッツ
ハルタジ・シン – オッペンハイマー
デブジット・チャトパディヤイ – グッゲンハイム証券
マイケル・パートリッジ
こんばんは。こちらはマイケル・パートリッジです。Vertexの2021年第4四半期および通年決算カンファレンスコールへようこそ。今夜の電話会議では、準備された発言として、Vertex社のCEO兼社長のレシュマ・ケワラマニ博士、最高執行責任者のスチュアート・アーバックル、最高財務責任者のチャーリー・ワグナーが登場します。この電話をお聞きになる際には、ウェブキャストのスライドにアクセスされることをお勧めします。この電話会議は録音されており、再生は当社のウェブサイトでご覧いただけます。
この電話会議では、本日のプレスリリースおよび米国証券取引委員会（SEC）に提出した書類に詳述されているリスクおよび不確実性を前提とした、将来の見通しに関する記述を行います。これらの記述は、Vertexが販売しているCF医薬品、当社のパイプライン、およびVertexの将来の財務実績に関するものを含みますが、これらに限定されず、経営陣の現在の仮定に基づいています。実際の結果や出来事は大きく異なる可能性があります。また、今晩の電話会議で検討する一部の財務結果とガイダンスは非GAAPであることに留意してください。
それでは、Reshma Kewalramani博士に電話をおつなぎします。
Reshma Kewalramani（レスマ・ケワラマニ
ありがとう、マイケル。2021年の業績と進捗状況を説明し、Vertexの方向性についてのビジョンをお伝えできることを嬉しく思います。2021年は、当社にとって非常に重要な年でした。この年は、CFにおける当社のリーダーシップの地位を拡大し、中期および後期のパイプラインを大幅に進展させ、財務体質をさらに強化しました。また、2022年には価値の高いマイルストーンを獲得し、今後数年間にわたって非常に明るい未来を築くことができる年でもあります。
当社の収益と利益は、グローバルなCFフランチャイズの著しい成長を反映し続けています。また、より多くのCF患者の治療に成功したことで、当社は再び卓越した業績を達成し、製品売上高は約76億ドルとなり、前年同期比22％増、2020年第4四半期比では27％増となりました。
また、2021年には、ネクストインクラスのCFレジメンであるVX-121/tezacaftor/VX-561を用いた2つのグローバルフェーズ3試験を開始し、CTX001のピボタル試験の登録を完了し、VX-147でFSGSと呼ばれるAPOL1が介在するタイプの腎疾患におけるプルーフオブコンセプトを実現し、VX-880で1型糖尿病における初期段階ではあるが非常に有望な結果を得て、VX-548では急性疼痛を対象とした2つのプルーフオブコンセプト試験を進め、その結果が今四半期中に出る予定です。これらの進展は、低分子化合物、遺伝子編集、細胞治療、そしてCFを含む6つの疾患領域に及びます。
嚢胞性線維症での成功により、当社の財務体質とバランスシートはさらに強化され、社内外のイノベーションへの継続的な投資と業界をリードする営業利益率の両方を実現しています。Vertexの概要については、2週間前のJPMorgan Conferenceでのウェブキャストで詳しく説明しました。今夜のスピーチでは、CFフランチャイズとパイプラインに関する要点をまとめ、2022年の商業実績と財務予想をCFから説明します。
CFTRモジュレーターが有効な90％のCF患者さんについては、TRIKAFTAやその他のCF治療薬が有効でありながら、まだ治療を受けていない25,000人以上の患者さんがいることから、今後も大きな成長が見込まれます。スチュアートは、準備中のスピーチの中で、私たちの前にあるチャンスと、これらの患者さんに届くという私たちの高い自信について述べます。
2019年10月に米国で最初に承認されたTRIKAFTAは、臨床試験とリアルワールドデータの両方で高いハードルを設定し、現在のCF患者さんの標準的な治療法となっています。振り返ってみると、2021年後半には、TRIKAFTAのピボタル試験の延長版の96週目のデータを共有し、平均肺機能の低下が見られませんでした。これは、CFTRモジュレーターとしては初めてのことでした。
今回、米国CF財団の登録データから、TRIKAFTAの最初の実臨床データが得られました。TRIKAFTAで治療を受け、2020年にレジストリに登録された約16,000人の患者を対象に、承認前の1年間にTRIKAFTAの投与が可能だった患者と比較して、肺移植のリスクが87％、肺増悪が77％、死亡のリスクが74％減少したことがわかりました。
それにもかかわらず、TRIKAFTAでより優れた臨床結果を出すことが可能であるならば、私たちはそれを実現したいと考えています。そして、その可能性を秘めたVX-121/テザカフトール/561のネクストインクラスの3剤併用療法は、すでに重要な開発段階にあります。2022年後半から2023年前半に、両方の第3相SKYLINE試験の登録が完了する予定です。この組み合わせは、より大きな臨床的有用性、より便利な1日1回の投与、そして大幅に低いロイヤリティ負担を実現する可能性があります。
CFTRタンパク質を作らない最後の10％のCF患者に対しては、Moderna社のパートナーとともに、完全長のCFTR mRNAをヒト気管支上皮細胞にin vitroで効率的に送達できるだけでなく、ヒト以外の霊長類の気管支上皮細胞にも送達できることを実証しました。これにより、長年にわたる送達の課題を解決し、最後の10％のCF患者に治療法を提供するための重要な一歩を踏み出すことができました。これらの結果に基づき、当社のCFTR mRNAプログラムのIND申請に向けた研究が現在進行中です。今年中にINDを申請し、その後、臨床試験を開始する予定です。
CF以外にも、当社のパイプラインは幅広く、深く、充実しており、1年前に比べて大幅に進歩しています。それぞれがファーストインクラスまたはベストインクラスのプログラムであり、多くの患者さんに貢献できる可能性があり、数十億ドル規模のビジネスチャンスを秘めています」と述べています。
まずCTX001は、鎌状赤血球症とβサラセミアを機能的に治療する可能性のある、当社のオンタイム遺伝子編集治療薬です。これは、CF以外では最も進んだプログラムであり、次の商業的発売になると期待しています。
現在、規制当局との協議を終え、患者数や追跡期間など、CTX001の申請データパッケージを最終的に決定しています。このプログラムは、医師と患者の強い関心に基づき、昨年大幅に加速しました。両方のフェーズIII試験の登録が完了し、どちらも定員オーバーとなりました。また、現在までに70名以上の患者さんに投与しています。本年末に開催される医療フォーラムで、CTX001のより多くの臨床データ、より長期の追跡調査、および多くの患者さんを紹介し、2022年末までに予定されている国際的な薬事申請につなげていきたいと考えています。
次に、VX-147とAPOL1を介した腎疾患プログラムについて説明します。腎臓内科において、過去10年間で最も重要な遺伝子の発見のひとつは、APOL1遺伝子の変異が重大な腎臓病の主要な要因であることがわかったことです。当社の低分子阻害剤であるVX-147は、このAPOL1タンパク質を特異的に阻害することで、APOL1を介した腎疾患の根本原因を標的としています。
APOL1を介したFSGS患者16名を対象とした第2相単群試験において、VX-147は腎障害のマーカーであるタンパク尿をこれまでになく減少させ、忍容性も良好でした。重要なのは、蛋白尿の平均減少率が47.6％であり、標準治療の上を行くものであったことです。これらの第2相試験結果により、VX-147は重要な開発段階に進むことができました。次のステップは、FDAとのフェーズII終了ミーティングで、APOL1を介したFSGSを含むがこれに限定されない、約10万人の幅広いAMKD患者を対象としたピボタル開発を今四半期中に開始することを目標としています」と述べています。
1型糖尿病とVX-880について。1型糖尿病は、膵島細胞が自己免疫により破壊されることで発症しますが、全膵臓または死体の膵島細胞を移植することで治癒することは以前から知られていました。これまでの課題は、ドナー組織の質と量でした。私たちはこの課題を克服したと信じています。当社は、同種の、幹細胞由来の、完全に分化した、インスリンを産生する膵島細胞を、産業規模で製造できることを示した唯一の企業です。
当社の1型糖尿病プログラムの目標は、欧米で生活する250万人以上の1型糖尿病患者を含め、この疾患の機能的な治療法を開発することです。約2週間前に、VX-880を投与した最初の患者の150日目の結果を発表しました。この患者さんは、重度の長期にわたる1型糖尿病を患っており、VX-880による治療の前には、C-ペプチドで測定した内因性インスリンが検出されず、糖レベルのコントロールが困難で、重度の低血糖イベントが複数回発生していました。ヘモグロビンA1Cは8.6％で、外因性インスリンを1日34単位服用していました。
この最初の患者に目標量の半分の量のVX-880を投与して得られた結果は驚くべきものでした。内因性インスリン分泌の指標である空腹時Cペプチドは、現在400ピコモルを超えています。ヘモグロビンA1Cは6.7％まで低下しています。そして、患者は最小限の外因性インスリンで済んでいます。VX-880は全般的に良好な忍容性を示し、患者は定期的な手術期間以降、症状のある低血糖イベントを起こしていません。
今月初めに開催されたJPMorgan Conferenceでも述べましたが、この結果が非常に重要であることは繰り返しお伝えします。1型糖尿病で永続的な効果を得るためには、2つのことが必要です。高品質のインスリンを産生する膵島細胞があり、私たちはそれを持っていること、そして、免疫系からこれらの細胞を保護する方法です。私たちは、いくつかの異なる方法で免疫反応に対処することができます。現在、VX-880では、フェーズI/II試験において、幹細胞の膵臓を標準的な免疫抑制剤と組み合わせています。また、同じ幹細胞を免疫保護デバイスでシールドすることも可能です。この方法では、免疫抑制剤は必要ありません。
この方法は、現在、IND申請に向けた研究を行っており、今年後半にINDを申請し、その後、臨床試験を開始する予定です。また、初期段階では、遺伝子編集技術を用いて、いわゆる低免疫膵島を作っていますが、これも免疫抑制剤が不要になるアプローチです。
VX-880の第I/II相臨床試験は、複数の施設で実施されています。この試験では、投与患者の登録が続いています。今年は、より多くの患者さんのデータと、より長い期間の追跡調査結果を発表する予定です。
最後に、VX-548について説明します。VX-548は、NaV1.8を選択的に阻害する新しい薬剤で、急性の痛みを対象とした臨床試験が進行中です。急性痛を対象とした2つの概念実証試験が2021年後半に開始されました。1つは腹部形成手術後の患者、もう1つは外反母趾手術後の患者です。これらの試験は用量設定型のプラセボ対照試験で、どちらもオピオイドの基準群を含んでいます。腹部形成術の試験は現在、登録と投与が完了しており、外反母趾手術の試験は今後数週間で完了する予定です。両試験の結果は今四半期中に得られ、同時に発表する予定です。
それでは、スチュアートにお話しをお伺いします。
スチュアート・アーバックル
ありがとう、レシュマ。今夜は、引き続き好調な営業成績をご報告できることを嬉しく思います。当社のCF事業は、第4四半期および2021年の通年で非常に好調でした。第4四半期のグローバル収益は20億7,000万ドルでした。通年の売上高は76億ドルで、2020年に比べて22％の増加となりました。
米国のCF製品の収益は、昨年6月に承認されたTRIKAFTAを6歳から11歳の患者層で発売したことなどにより、2021年に10％増の53億ドルとなりました。米国外の製品売上は、2020年に66％増の23億ドルとなりました。2021年には15件以上の新規償還契約を締結しました。また、これらの契約を受けて、米国での発売の動きに合わせて、KAFTRIOとTRIKAFTAの力強い取り込みが見られました。
2022年から数年間は、当社のCFTRモジュレーターで治療可能でありながら、まだ治療を受けていない患者さんが25,000人以上残っていることから、引き続き大幅な収益増が見込まれます。これらの患者さんは3つのカテゴリーに分類されます。まだ治療を開始していない患者さんは、主に当社が最近保険償還された国であり、そのため発売曲線の初期段階にある患者さんです。これには、カナダ、スペイン、オランダなどの国が含まれます。オーストラリアなど、まだ保険償還されていない地域の患者さん。そして最後に、継続的なラベルの拡大によって対応する若い患者さんです。
私たちは、若年層の患者さんへの対応を継続的に進めています。例えば、数週間前に欧州および英国において、6歳から11歳の患者さんを対象としたKAFTRIOの承認を取得しました。また、カナダでは、これらの若年層の患者さんを対象としたTRIKAFTAの承認申請が現在審査中です。また、2022年には、最近終了したフェーズ3試験に基づき、欧米で生後12〜24ヵ月の患者さんを対象にORKAMBIの承認申請を行う予定です。
さらに、mRNAプログラムでは、IND申請に向けた試験が行われており、現在のCFTR治療薬では対応できないが、mRNA治療薬の開発に成功すれば対応できる可能性のある、さらに5,000人以上の患者さんのための薬の開発が本格的に進んでいます。
Reshmaが準備中のコメントで述べているように、最近の長期的かつ現実的なデータは、当社の競争力を大幅に強化し、CF患者に対する当社の医薬品のメリットを強調しています。CFのような遺伝性疾患では、患者さんが幼少期から薬を飲み始め、生涯にわたって慢性的に薬を服用するため、このような長期的かつ現実的なデータは、患者さんや医師にとって非常に重要です。このようなデータは、何年もかけて何千人もの患者さんから得られるものであり、将来の治療法が満たすべき非常に高い水準を示しています。
ここからは、嚢胞性線維症以外の将来の多様性を示す、重要な開発段階にある、またはこれから始まる2つのプログラムについて、商業的な観点から説明したいと思います。まず、CRISPR-Cas9を用いたヘモグロビン症の遺伝子編集治療薬であるCTX001についてですが、これは年内に承認申請を行う予定です。市場機会という意味では、CTX001には大きな可能性があると考えています。当社は、欧米にはβサラセミアまたは鎌状赤血球症の患者さんが15万人以上いると推定しており、そのうち約32,000人が重症患者です。そのうち25,000人が重症の鎌状赤血球症患者であり、その大部分が米国に在住しています。
米国で公表されている医師の調査では、鎌状赤血球症患者の1/4から1/3が、現行のブスルファンをベースとしたコンディショニング・レジメンを用いた1回限りの治癒的アプローチに適していると予想していることが一貫して示されており、これは重症患者数に関する当社の推定値と一致しています。本年末にはCTX001のグローバルな承認申請が予定されており、市場アクセス、患者サポート、医療従事者向けのチームの構築、製造およびサプライチェーンネットワークの最終調整など、上市準備活動は順調に進んでいます。
最後に、レシュマが述べたように、当四半期にはVX-147をピボタル開発に進める予定です。そこで、APOL1を介した腎疾患（AMKD）に見られる機会についてコメントしたいと思います。フェーズII試験では、APOL1遺伝子に2つの変異があり、生検で証明された巣状分節性糸球体硬化症（FSGS）の患者を登録しました。これは、APOL1阻害の臨床的仮説を検証するのに理想的な集団でした。APOL1を介したFSGSの患者は約10,000人います。しかし、APOL1に2つの変異があり、主にAPOL1が関与する腎疾患を持つ患者さんの数は、はるかに多く、約10万人と推定しています。これがVX-147で最初に対象とする人口であり、数十億ドル規模のビジネスチャンスであると考えています。
AMKD患者の診断や遺伝子解析の認知度はいずれも低いものです。そのため、2022年にVX-147の開発を開始するのと並行して、ジェノタイピングの重要性に焦点を当てて、治療中の医師にAPOL1を介した腎臓病の認知度を高めていきたいと考えています。
最後に、当社初のCF医薬品であるKALYDECOが承認されてから10周年を迎えようとしていることをお伝えします。KALYDECOだけでなく、CF患者さんの病気の根本的な原因を解決するための3つの革新的な医薬品を開発し、発売してきたこの10年間は、素晴らしいものでした。2022年には、世界中のより多くの患者さんにTRIKAFTAとKAFTRIOをお届けする機会があり、近い将来、鎌状赤血球症やβサラセミアなど、CF以外の分野でも変革をもたらす可能性のある複数の治療薬を商業化する可能性があることに期待しています。
それでは、チャーリーにお話しをお伺いします。
チャールズ・ワグナー
ありがとう、スチュアート。2021年第4四半期、バーテックスは引き続き非常に好調な財務実績を示しました。第4四半期の製品総売上高は20億7,000万ドルで、2020年の第4四半期と比較して27％増加しました。チャネルの在庫は、四半期ごとに変動するのが一般的であることに留意したいと思います。そして、2021年第4四半期は、チャネル在庫が適度に増加したことが収益に寄与しました。2022年第1四半期には、これらの在庫レベルは正常化すると考えています。当社の通年の売上高は76億ドルで、2020年の売上高62億ドルと比較して22％増加しました。2021年の売上高の伸びは、海外でのKAFTRIOの好調な普及と、米国でのTRIKAFTAの6対11の普及によるものです。
その他の特筆すべきマイルストーンは、米国のCF製品の売上が初めて50億ドルを超え、米国外のCF製品の売上が初めて20億ドルを超えたことです。2021年第4四半期の研究開発費と販売管理費の合計額は、2020年の5億3,900万ドルに対して7億300万ドル、通年の費用は2020年の19億8,000万ドルに対して23億3,000万ドルとなりました。
費用の増加は、研究パイプラインへの投資、複数の中・後期臨床プログラムの推進、成長中のCF事業にかかる費用の増加、CTX001のプレコマーシャル活動への投資などによるものです。当社の継続的な収益成長は、規律ある支出と相まって、2021年の営業利益率は57％、非GAAPベースの営業利益は43.4億ドルとなり、2020年と比べて24％増加しました。また、2021年の非GAAPベースの税率は21％となりました。
継続的な収益成長と収益性により、2021年には75億ドルの現金を手にすることができました。また、当社の企業戦略と同様に、資本投下の最優先事項は、社内では研究開発プログラムに、社外では研究開発戦略に沿ったビジネス開発に、イノベーションに再投資することです。2019年以降、当社は約30億ドルを共同研究や買収に投資してきました。さらに、同時期に希薄化を相殺するために20億ドル以上の自社株買いを行っています。
次にガイダンスです。2021年の業績は、米国でのTRIKAFTAと、世界の複数の国でのKAFTRIOの好調な取り込みを反映しています。2022年については、製品の総売上高を84億ドルから86億ドルと予想しています。中間点では、2021年に比べて約10億ドル、12％の成長となります。このガイダンスは、当社の慣行として、すでに償還を確保している国で承認された製品に対する当社の期待値を反映していることをお伝えしておきたいと思います。
非GAAPベースの営業利益については、27億ドルから27億5,000万ドルの範囲を想定しています。当社は、イノベーション戦略に基づき、引き続き営業費用の70％以上を研究開発費に充て、前年同期比では、主要プログラムを中期および後期開発段階に進めるためのパイプラインへの投資が主な要因となることを見込んでいます。最後に、2022年の非GAAPベースの税率は21%から22%の範囲になると予想しています。
最後に、2021年は当社にとって非常に重要かつ成功した年でした。当社は、より多くの患者さんを治療し、重要な長期データおよび実世界データを生成し、クラス最高のCFTRモジュレータープログラムをフェーズ3に進め、すべてのCF患者さんのために革新を続けることで、CFにおける当社のリーダーシップの地位を大幅に拡大しました。また、2021年に向けて研究開発パイプラインを加速させ、複数のプログラムと複数のモダリティで重要なデータを取得しました。また、財務体質をさらに強化し、社内外のイノベーションへの継続的な投資を可能にするとともに、業界トップクラスの営業利益率を実現しました。最も重要なことは、これらの進歩により、2022年以降に複数のマイルストーンを達成し、大きな価値を創造するための基盤が整ったことです。
今年も引き続き、皆様にご報告できることを楽しみにしております。それでは、質疑応答を開始します。
質疑応答
オペレーター
[オペレーターの指示】です。］ 確かに。まず最初に、投資家対応担当上級副社長のマイケル・パートリッジにプログラムをお渡ししたいと思います。
マイケル・パートリッジ
ありがとう、オペレーター。Q&Aを始める前に、皆さんにお知らせしておきたいのですが、会議室の音声が切れてしまいました。私たちは皆、携帯電話を使っていますが、Q&Aを進めたいと思いますので、ご容赦ください。ありがとうございました。
オペレーター
[オペレーター・インストラクション】です。］ 最初の質問は、ジェフリーズのマイケル・イーさんからお願いします。
マイケル・イー
素晴らしい年末を迎えられたようで、おめでとうございます。APOL1について質問があります。近々、FDAとのミーティングを行い、ピボタル試験を開始しようとしていますよね。そこで、試験デザインやエンドポイント、FDAに期待することや計画などについて、何かお考えがあるのではないでしょうか。主要評価項目と主要な副次評価項目の両方について、FDAとの合意が得られるかどうかについて、説明していただけますか？
Reshma Kewalramani
マイケル、質問と今年の抱負をどうもありがとうございました。VX-147プログラムに関して重要な点は、フェーズIIでは、APOL1を介したFSGS（APOL1を介した腎臓病の1つ）の研究を行ったということです。APOL1を介した腎臓病全体、つまりAPOL1の対立遺伝子が2つあり、その2つの対立遺伝子によって腎臓病が引き起こされている患者さんは、欧米では10万人に上ります。
では、なぜそのようにしたのでしょうか？これは非常に慎重な決定でした。というのも、FSGSグループは重度のタンパク尿を呈し、末期腎不全に急速に進行し、利用可能な治療法がない、非常に厳しい患者さんのグループだからです。これらの患者さんに影響を与えることができれば、AMKDの幅広い患者さんに影響を与えることができると確信して、第3相試験に進むことができると考えたのです。APOL1を発現しているFSGS患者において、標準治療に加えてタンパク尿を47.6％減少させることができました。
次のステージの試験デザインについては、マイケルさんが適切に指摘されているように、近いうちにFDAと第2相の終了ミーティングを行う予定です。これは、FDAとの対話を重ねてきたものの、まだ行っていないことです。
フェーズIIで測定した蛋白尿は、腎臓障害の指標となるものです。これは、それ自体が重要なエンドポイントです。このエンドポイントは、同種のタンパク尿を伴う腎疾患の早期承認を可能にする規制上のエンドポイントとなる可能性があることから、コミュニティと政府機関は過去何年にもわたって議論を重ねてきました。これが1つのポイントです。
2つ目のポイントは、エンドポイントとは何かということです。私たちは、タンパク尿について話しています。確かに、ハードエンドポイントは、ESRDまでの期間、GFRスロープの減少、そして死亡ですね。通常、ハードエンドポイントには複合エンドポイントが用いられます。
私たちが注目しているのは、まさにこの点です。私たちは、このプログラムにとても期待しています。近い将来、FDAとフェーズII終了時のミーティングを行い、今四半期末にはピボタル開発を開始したいと考えています。ご参考になれば幸いです。
運営者
次の質問は、Cowen and CompanyのPhil Nadeauからお願いします。
フィリップ・ナドー
マイケルの質問の補足です。具体的なエンドポイントとしては、先ほど蛋白尿の話がありましたが、さらに臨床結果という複合的なエンドポイントがあります。最近では、FDAの腎臓部門は、サロゲートマーカーを敬遠し、より臨床的なエンドポイントに企業を集中させているように思えます。そこで、蛋白尿を主要評価項目とすることへの楽観的な見方について、もう少しお話いただけますか？そのエンドポイントで合意が得られた場合、FDAを拘束するために実際にSPAを求めるでしょうか？また、実際にエンドポイントベースの臨床試験を行う可能性はどのくらいあるのでしょうか？もしそうなら、どのくらいの期間の試験になるのでしょうか？
Reshma Kewalramani
はい。フィル、フォローアップの質問をありがとうございました。タンパク尿がエンドポイントになる可能性については、単にフェーズII終了時のミーティングを行うだけで、すぐにわかることです。ですから、推測する必要はありません。フェーズII終了時のミーティングは近いうちに行われ、その時にわかるでしょう。
私が言えることは、同種の腎臓病において、蛋白尿を早期承認のための許容可能な代替指標とすることについて、当局は何年も前からオープンにしているということです。私がこのように言うとき、その言葉には本質的な意味があります。もちろん、ハードな結果を得るためには、試験を継続する必要があります。だからこそ、私たちはそのような話をしたいのです。
もちろん、皆さんはご存知だと思いますが、念のために申し上げます。なぜなら、タンパク尿は促進エンドポイントになりうるだけでなく、タンパク尿の程度はハードアウトカムに直接関係しているからです。ですから、タンパク尿が50％近く改善したということは、さまざまな意味で良い兆候だと思います。
運営者
次の質問は、カントールのアレシア・ヤングさんからです。
アレッシア・ヤング
少し鎌状赤血球に話を移したいと思います。明らかに、あなた方はうまくいけば申請に向けて動いていると思います。鎌状赤血球の患者さんに負担をかけないようにするためのコンディショニング・レジメンの現状と今後の取り組みについて、少しお話いただけますか？
Reshma Kewalramani
はい、すばらしい質問ですね。アレシア、一歩下がって、CTX001プログラムの現在の状況と、改善を目指しているコンディショニング・レジメンの方向性について、皆さんに確認したいと思います。では、現在の状況は？鎌状赤血球とβサラセミアのプログラムでは、患者登録を完了しました。当初の目標は、各プログラムで45名の患者さんでした。しかし、それぞれの試験が定員をオーバーしたため、それを上回る患者さんを登録し、登録を完了しました。70人以上の患者に投与しました。用意したコメントでも述べましたが、今年末の申請を目指しています。このプログラムでは、ブスルファンをベースとした単剤のミエロアブレーション療法を行います。この治療法は、欧米の鎌状赤血球とベータタールの患者約3万2,000人に適用されると考えています。そのうち2万5,000人は鎌状赤血球患者で、その大半は米国内の患者です。
しかし、潜在的な可能性を最大限に引き出すためには、アメリカとヨーロッパで約15万人の患者さんがいると思いますが、そのためには、より穏やかなコンディショニング・レジメンが鍵になると考えています。バーテックスでは社内プログラムを用意しています。私たちは、VCGT（Vertex Cell and Genetic Therapies）と呼ばれる部門に、世界的に有名なチームを採用しました。また、CRISPR社のパートナーもコンディショニングの改善プログラムを持っていますし、他の多くの学術機関やバイオテクノロジー企業も同様です。
アレシア、私はこの問題は解決されると考えています。それには2つの理由があります。1つ目の理由は、私たちが生物学を見通すことができるからです。細胞表面のマーカーやリガンドを理解しているので、選択的に除去しようとしている細胞タイプを追求することができます。そして2つ目は、このようなアプローチ、つまりより穏やかなコンディショニング・レジメンは、鎌状赤血球やβthalを超えて、腫瘍学にも応用できるということです。ですから、この問題は必ずや解決されると思います。
運営者
次の質問は、バンク・オブ・アメリカのジェフ・ミーチャムさんからです。
ジェフリー・ミーチャム
CTX001について、いくつか質問があります。最初の質問は、規制当局の観点から、規制当局が見る必要があると思われるものは何か、レシュマさんは何を強調しますか？それは、患者数やフォローアップ期間の中央値などでしょうか？あるいは、製造規模の拡大などについて、より明確にする必要があるのでしょうか？
また、商業面では、治癒的なアプローチとコスト削減のための議論を考えています。治療費の評価も並行して行っているのではないでしょうか？そのようなことです。
Reshma Kewalramani
そうですね、Geoffさん。ジェフから始めて、次にスチュアートに、規制面での次のステップに関して、この病気の負担をどう考えているかを少し話してもらいます。最も重要なことは、私たちは、日本と米国の両方で、想像しうるほぼすべての規制上の指定の恩恵を受けているということです。PRIME、希少疾病用医薬品、RMAT（細胞と遺伝子の画期的な治療法の指定）など、規制当局と時間をかけて議論を重ねてきたことが功を奏しました。2つの未解決項目については、その通りです。それは、患者数と追跡期間についてです。
製造に関してのご質問ですが、全体的に見れば、Geoff、これはより簡単な製造方法だと思います。簡単だという意味ではありませんが、生体外でのアプローチであり、Cas9酵素とガイドRNAだけで済むので、より簡単です。
CRISPR社のパートナーは非常に熟慮してくれました。最初から、臨床試験で使用している製造方法を、商業プログラムで使用している製造方法と同じにすることを計画していました。また、それだけでなく、臨床試験プログラムで使用している製造施設は、製品化の際に使用する予定の施設と全く同じです。このように、すべてが計画通りに進んでいます。
ここでスチュアートに、疾病の重荷とそれをどう捉えるかについてコメントしてもらいます。スチュアート？
スチュアート・アーバクル
これらの疾患は明らかに生涯続くものであり、患者さんや医療システムにとって、臨床的にも経済的にも大きな負担となっています。このテーマについては、いくつかの発表されたデータがあります。しかし、その多くは最新のものではありません。そこで、鎌状赤血球とβサラセミアの経済的影響について、最新の推計値を得るために取り組んでいます。鎌状赤血球とβサラセミアの経済効果は非常に大きなものです。
鎌状赤血球症では、血管閉塞性危機に伴う費用、特に入院に至った場合の費用、患者が服用するその他の薬の費用などが影響します。また、サラセミアでは、輸血の負担に加えて、鉄キレート療法やその他の支持療法など、輸血のために患者が必要とする付加的なケアが必要となります。ですから、鎌状赤血球症とサラセミアの経済的・社会的負担の最新の推定値を作成しています。これは、CTX001のような1回限りの治癒的治療の費用対効果を実証するための重要な要素となります。
運営者
次の質問は、RBCキャピタル・マーケッツのブライアン・エイブラハムズさんからお願いします。
ブライアン・エイブラハムズ
第4四半期と1年を振り返って、おめでとうございます。糖尿病に対するVX-880の最初の患者さんから、非常に有望なデータが得られたことは明らかですね。興味があるのは、この種のアプローチでは、患者さんごとにどの程度一貫した効果が期待できるのかということです。また、患者さんの登録を続けていく中で、安全性プロファイルについて全体的にどのように感じていますか？また、半量投与から全量投与に移行する際の目的は何でしょうか？これまでよりも急速な反応を得ることでしょうか。あるいは、いくつかの重要なパラメータの完全な正常化を目指すことでしょうか。
Reshma Kewalramani
はい、素晴らしい質問ですね。いくつもの質問がありますね。基本的な質問をまとめると、このプログラムがどのように進展していくのか、また、半量投与時に共有した1人の患者のデータが非常に印象的だったので、全量投与時に何を期待すべきか、ということですね。
分かっていると思いますが、ブライアン、これらのデータの本当に重要な部分と、最初の患者のデータを公開した理由は、3つあります。1つは、投与量が半量であったこと、もう1つは、内因性Cペプチドレベルを見たときの結果です。この結果は非常に印象的でした。2つ目はヘモグロビンA1Cで、インスリンが大幅に減少したことで、この結果を共有することができました。このような結果は、この分野では見たことがありませんでした。
一貫性についてですが、私たちが目指しているのは、この病気の機能的治癒です。ですから、患者さんが一貫してC-ペプチドの上昇、ヘモグロビンA1Cの低下、そして外因性インスリンを排除できないまでも改善することを期待しています。
安全性については、すでに発表されているデータについてのみコメントします。私の準備したコメントでも述べましたが、この治療法は忍容性が高いものでした。また、重要なこととして、ヘモグロビンA1Cが低下することを考えると、患者さんが低血糖に悩まされないことを考えなければなりませんが、そのようなことはありませんでした。この患者さんは、手術期間中に重度の低血糖を起こしたことはありません。
では、今後、何を期待しているのでしょうか？この試験は複数の施設で実施されています。我々は、より多くの患者を登録し、より多くの患者を投与したいと考えています。全量投与を検討している理由は、我々が治療的アプローチを目指しているからです。死体膵島移植の歴史と経験を振り返ると、細胞の質と量が反応の持続性に大きく関係していることがわかります。
運営者
次の質問は、ゴールドマン・サックスのサルヴェーン・リヒターさんからです。
サルヴェーン・リヒター
この四半期に発表された2つのフェーズII急性疼痛プログラムについて、前進するための基準は何でしょうか？また、それとは別に、資本配分計画についてもお聞かせください。
Reshma Kewalramani
はい、わかりました、サルヴェーン。まず、痛みに関する研究を取り上げましょう。1つは軟部組織の痛みのモデルである腹腔鏡手術、もう1つは “硬い組織 “の痛みのモデルである外反母趾摘出術の試験です。この2つの研究は、非常によく似たデザインです。プラセボ対照群とオピオイド基準群を設けた用量設定試験です。
ここで私たちが本当に求めているのは、オピオイドの副作用を伴わない治療的な痛みの軽減です。そして、その中でも最も重要なのは、明らかに中毒性です。中枢神経系にはNaV1.8の受容体が存在しないため、VX-548の安全性と中毒性のなさについては、非常に高い信頼を得ています。
有効性の面では、3つの理由で自信を持っています。1つ目は、遺伝子的に検証されたターゲットであること、2つ目は、薬理学的に検証されたターゲットであること、3つ目は、この特殊な分子であるVX-548が、他の特性に加えて、何倍もの効力を持っていること、です。このような点から、548プログラムに期待しています。
資本配分については、サルヴェーン、私たちは資本配分戦略について一貫して、社内外のイノベーションに資本を投入することが最大の価値を生み出すと考えています。私たちはこれまで、社内のイノベーションに今以上に投資したことはありません。その結果が、VX-147のフェーズII試験の結果と、ピボタル開発への進展です。
先ほどお話した疼痛プログラムの2つのフェーズII試験や、CFのVX-121/561/tezacaftorプログラムのフェーズIIIは言うまでもありません。また、Semma社の買収による事業開発への投資や、VX-880プログラムの初期段階ではありますが、非常に優れた結果が得られています。
今後も期待できることは同じです。私たちの戦略はうまくいっています。今後も社内外のイノベーションに投資していくことを期待しています。
運営者
次の質問は、UBSのコリン・ブリストウさんからお願いします。
コリン・ブリストー
第4四半期と22年の好調な業績についておめでとうございます。話題を変えようとは思いませんが、リードアウト時の競合他社のCFトリップに明らかに近づいています。具体的には、競合他社の脅威のレベルやその欠如について、どのような点で安心できるのかを教えていただきたいと思います。
それから、1型糖尿病用の880型カプセル化デバイスについて、線維化と血管形成の問題を克服したとのことですが、薬剤溶出成分はありますか？このデバイスには薬剤溶出成分が含まれていますか？
Reshma Kewalramani
Colinさん、温かいお言葉とご質問をありがとうございました。最初に1型糖尿病の話をして、その後、CFランドスケープの話をしましょう。
わかりました。先ほど、1 番目の患者さんの結果と、全量投与への移行について少しお話ししましたが、その理由と、私たちの真の目標は何か、もう一度言いますと、この病気の機能的治癒を目指しているということです。1番目の患者の結果が非常に重要であるもう1つの理由は、その同じ細胞が、まったく同じ細胞が、セルプラスデバイスプログラムの対象となる細胞であるからです。そのセルプラスデバイスプログラムは、現在、IND（治験許可証）を取得するための試験スペースに入っており、今年中にINDを申請する予定です。
カプセル化についてのコメントは高いレベルにとどめておきます。しかし、私が言えることは、このデバイスは、血管を確保し、酸素と栄養を交換し、インスリンを行き来させ、グルコースを感知できるように、しかし、免疫システムを排除できるように、特別に構成されているということです。また、素材だけではなく、形状も重要であることもお伝えしておきます。大規模な動物モデルを含めたこれまでの研究では、異物反応や、細胞への適切な酸素供給と栄養補給ができないという歴史的な問題を克服したことがわかっています。
CFの現状については、以前にもお話ししたことがありますが、今日のCFの現状を見ると、TRIKAFTAが非常に高いハードルを設定したということに尽きると思います。今日、世界中でかつてないほど多くの患者さんがVERTEX CFTRモジュレーターによる治療を受けています。そして、その大部分はTRIKAFTAによるものです。
TRIKAFTAの臨床試験データは注目に値します。臨床試験結果のppFEV1が14%であったことを覚えているでしょう。しかし、それは肺機能の急性の変化だけではありません。準備したコメントでも紹介しましたが、TRIKAFTAは現在、ピボタル試験から96週間のフォローアップ試験による長期データを持っています。その結果、CFTRモジュレーターとしては初めて、長期にわたり平均肺機能が低下しないことがわかりました。また、CFレジストリーで得られたデータもあります。移植、肺の増悪、死亡などの重要な指標に改善が見られます。これらを総合すると、もしTRIKAFTAに対抗する薬があるとすれば、臨床試験でTRIKAFTAと真っ向勝負しなければならないということになります。121/561/tezacaftorは、まさにそのために開発されました。そのためには、ベネフィットを向上させる必要があります。そして、長期的なデータを持っていなければなりません。それを持っているのはVertex社だけです。TRIKAFTAの最も進んだライバルは、私たちが開発した121/561/テザカフトールで、すでに第3相試験に入っています。
運営者
次の質問は、トゥルーイスト証券のロビン・カルナウスカスさんからです。
ロビン・カルナウスカス
簡単な質問です。548についてですが、あの新しい分子は神経因性疼痛に効くのでしょうか？今回、その分子の臨床試験を行っていないようですが。また、1型糖尿病プログラムについては、バイアサイトとCRISPRが編集した胚性幹細胞プログラムで、いくつかの患者データが発表される予定です。そのデータを見て、あなたの編集したプログラムが免疫抑制剤なしで機能するかどうかについて、どのように考えているのか気になりました。
細胞株とiPSC細胞株、あるいは細胞株よりも、潜在的に分化していないプログラムであることはわかっています。そこで、免疫抑制剤を使わずに編集したプログラムを使用する可能性について、私たちが期待すべき読み方や、データをどのように見ているのかを理解したいのですが。
Reshma Kewalramani
とても素晴らしい質問ですね、ロビン。まず548番の神経因性疼痛の質問を受け、次に1型糖尿病の質問を受けます。
先ほど説明したように、NaV1.8軸はエキサイティングなものです。遺伝子的に検証されているだけでなく、VX-150で薬理学的に検証されており、急性痛だけでなく、神経障害性疼痛にも良い結果が出ているので、我々にとってはエキサイティングなターゲットです。ですから、VX-548は神経障害性疼痛に効果があると期待しています。
急性痛はその名の通り短期間の疼痛症候群ですが、神経障害性疼痛は慢性的な疾患状態です。そのため、前臨床データの種類や必要な作業、パッケージの内容が異なります。しかし、神経因性疼痛においては、NaV1.8軸とその標的が重要になると考えています。私は、NaV1.8軸とそのターゲットが神経因性疼痛に重要であると考えており、その明確な根拠として、NaV1.8の結果を挙げています。
完全に分化した同種のインスリン産生膵島細胞を、免疫系から逃れるように編集できるようになる可能性についての質問ですが、ここで最も重要なことは、細胞がなければならないということです。編集の問題ではありません。装置の問題ではありません。既製の免疫抑制剤ではないのです。これらは、免疫系から細胞を守るための3つの異なる方法ですが、実際には細胞が重要なのです。インスリンを産生する同種の完全分化した膵島細胞を保有し、工業的に大量生産できる企業はバーテックスだけです。私たちは、これらの細胞を免疫系から守るための複数のアプローチに取り組んでいます。VX-180 — 880は、既製の免疫抑制剤を使用しています。私たちはこれをVX-264と呼んでいます。これは細胞プラス装置プログラムで、装置を使って免疫系から細胞を保護するものです。もちろん、細胞を編集するためのプログラムもあります。しかし、重要なのは「細胞」なのです。
運営者
次の質問は、ウェルズ・ファーゴのモヒート・バンサルさんからです。
モヒート・バンサル
こちらこそ、おめでとうございます。もうひとつ、VX-147に関する質問です。APOL1が関与する腎疾患の同質性や、タンパク尿が重要なマーカーであることは、どの程度理解されているのでしょうか？この質問をしたのは、これらの患者さんには遺伝子検査が日常的に行われていないからです。FSGSからより広範なAPOL1関連腎疾患へとFDAが移行する際の判断材料となりうるデータが不足しているのではないかと考えています。
Reshma Kewalramani
はい。Mohitさん、ありがとうございました。APOL1を介した腎疾患の背景について少しお話しさせてください。検査件数が少なく、患者さんに検査を受けてもらうためには、もっと努力しなければならないという点については、おっしゃる通りだと思います。しかし、ご存じのように、APOL1を介した腎臓病のように、患者さんに提供できる治療法がない病気の場合、患者さんや医師にとって、何もできないのに遺伝子診断を受けることへのモチベーションは当然ながら高くありません。
なるほど、APOL1の話はごく最近の話ですね。アフリカ系の患者さんに多く見られる腎臓病、蛋白尿性腎臓病がAPOL1を介した腎臓病であることがわかったのは、ここ10年、12年のことです。これは、ここ10〜12年の間にわかってきたことです。
この病気の同質性は明らかであり、明白と言ってもいいでしょう。というのも、APOL1対立遺伝子が2つあり、タンパク尿を伴う腎臓病の人に見られるからです。つまり、このグループを定義することができるのです。つまり、APOL1対立遺伝子を2つ持っているということが重要なのです。蛋白尿があり、APOL1対立遺伝子を2つ持っている患者と持っていない患者を比較した研究があります。APOL1対立遺伝子が2つあると、治療成績は一様に悪くなり、腎臓病の進行も早くなります。これが同質性です。
さて、ここで疑問に思うのは、これはよく知られていることなのか？これはよく理解されているのでしょうか？遺伝学自体への理解はかなり最近のものなので、教育活動が行われており、それは私たちが行っていることの一部です。私たち自身も、VX-147に付随する503c診断に取り組んでおり、患者さんや医師と協力して、診断が確実にサポートされるようにしています。
運営者
次の質問は、BMO Capital MarketsのEvan Seigermanさんです。
エバン・サイガーマン
Reshmaさんにお聞きします。腎臓内科医としてのあなたの見解では、EGFRは腎臓病の進行の指標としてどの程度重要なのでしょうか？タンパク尿の変化は、同じ測定値を確認するものだとお考えですか？
Reshma Kewalramani
ええ、とてもいい質問ですね、エヴァン。私が一番気になっていることは、私が腎臓学の帽子をかぶっているとすれば、VX-147が提供する希望は、本当に斬新で、腎臓学のコミュニティでは大きな意味を持つものだということです。なぜかというと、この病気は遺伝学的に定義された数少ない腎臓病の一つであり、我々が理解しているからです。そして、遺伝的に引き起こされる腎臓病に対して、腎臓病の根本的な原因をターゲットにするという、最初ではないにしても、精密医療的なアプローチの1つです。
タンパク尿とGFRには関係があります。GFRは単純に腎機能を表す指標ですよね。私たちがよく知っているppFEV1が肺機能の指標であるのと同じです。そして、その関係はこうです。タンパク尿は腎臓のダメージを測ります。膜の片側に留まっているはずのタンパク質が、尿中に漏れ出していることを示しています。これが進行すると、次の段階として、腎臓の機能を示すGFRが低下します。そして残念なことに、その次の段階では腎臓の機能が低下し続け、移植や透析、あるいは死に至ることになります。このように、これらは非常に関連性の高い指標です。それぞれが重要であり、総合的に見て患者さんの経過を大きく左右するものだと思います。
しかし、臨床的に言えば、タンパク尿を伴う腎臓病の患者さんを見たとき、私たちは臨床で何をしようとしているのでしょうか。蛋白尿を減らすことです。なぜなら、蛋白尿と、移植、透析、死亡といった厳しい結果との間には、明確な相関関係があるからです。
マイケル・パートリッジ
運営者、あと2つ質問を受け付けます。
運営者
確かに。次の質問は、オッペンハイマーのハルタジ・シンさんからです。
ハルタジ・シン
ここでスチュアートに質問しますが、レシュマさん、ちょっと休憩しましょう。スチュアート、嚢胞性線維症についてですが、あなたは嚢胞性線維症で今年末までに90億ドル近くを稼ごうとしていますね。それまでに人口の2/3から75％に浸透していることになります。Modernaのアプローチとは別に、当社のCFTRで90％以上の普及率を達成するためには、どのように考えればよいのでしょうか？
また、鎌状赤血球症とβサラセミアの承認を取得したと仮定した場合、どのような形で普及するとお考えですか？つまり、最初のうちは在庫を抱えることになるのでしょうか？そうではないでしょうか？まだ研究段階での導入になるのでしょうか？どんなことでも結構ですので、教えてください。
Stuart Arbuckle
Hartajさん、ありがとうございます。これは、2021年に米国で6～11種類のTRIKAFTAを発売し、米国外でも多くの償還契約を結んだことで、2022年に向けて勢いがついていることを反映したものです。
おっしゃるとおり、CFTRモジュレーターの恩恵を受けられる可能性があるにもかかわらず、まだ治療を受けていないCF人口は25,000人を超えていると思います。これらの患者さんの大部分は、私たちが対応できることを証明した3つのカテゴリーに分類されているので、私たちはその大部分に対応できると確信しています。
1つ目は、当社が償還契約を結んでいる国にいるにもかかわらず、患者さんが開始されていない患者さんです。これは主に、当社が製品発売の初期段階にあるためで、オランダやスペインなどがこれに該当します。
2つ目のカテゴリーは、規制当局の承認は得ているが、まだ償還を受けていない国です。オーストラリアのような国ですね。
第3のカテゴリーは、若年層の患者さんです。KALYDECOやORKAMBIで実証済みですが、より若い年齢層に向けて製品を開発することができます。
ごく最近では、KAFTRIOがEUと英国の両方で6歳から11歳の患者さんに承認されました。そのため、今後数年間で25,000人の患者さんの大部分を獲得できると確信しており、それが今後数年間の大きな収益増につながると考えています。
また、ご指摘のとおり、CFTRモジュレーターに反応しない患者さんがさらに5,000人以上いらっしゃいますが、これはタンパク質を生成しないためです。そのような患者さんには、mRNA治療を提供したいと考えています。レシュマが準備中のコメントで述べたように、私たちはこの治療法で順調に前進しています。ですから、私たちは自信を持っています。当社のCFフランチャイズは、今後数年間で大きな成長が期待できます。
鎌状赤血球と輸血サラセミアの患者さんについても、非常に大きなチャンスがあると考えています。Reshmaが言ったように、米国とEUの間には、重症の患者さんが約32,000人います。これらの重症患者を治療するだけでも、数十億ドル規模の大きなビジネスチャンスがあると考えています。明らかに、これは異なるタイプの疾患です。ですから、CFで見られたような普及曲線は考えていません。CFのような劇的な効果は期待できないでしょう。しかし、重症の鎌状赤血球やサラセミアの人々には、数十億ドル規模のビジネスチャンスがあると考えています。
運営者
最後の質問は、グッゲンハイム証券のDebjit Chattopadhyay氏からお願いします。
デビット・チャトパディヤイ
VX-147に戻って、3つの質問をしたいと思います。1つ目は、早期承認のためのタンパク尿減少の閾値を当局は示唆していますか？その2：以前のコメントを理解すると、ハードエンドポイントは同じ試験で収集され、サブパートエッジをフル承認に変更するのでしょうか？3つ目は、高リスクのAPOL1蛋白尿腎症患者は、二重に罹患しているのでしょうか？また、FSGSと同じスピードでESRDに移行するのでしょうか？
Reshma Kewalramani
はい、Debjitさん、AMKDの147プログラムに関連した3つの重要なご質問をいただきました。そこで、このようにお答えしたいと思います。まず、147プログラムについてですが、APOL1対立遺伝子が2つあり、タンパク尿を伴う腎臓病を患っている10万人の患者さんを対象としたピボタル開発を行うためには、これらの患者さんはすでに腎臓病を患っており、腎臓病のリスクを抱えているわけではありません。ですから、ダブルヒット仮説は良い点だと思います。それは「病気になるリスクがある」場合です。私たちが話している人たちは、すでに病気を持っています。
2つ目の質問は、蛋白尿に関連した質問で、早期承認のためのサロゲートエンドポイントとして使用する可能性と、ハードエンドポイントの観点からこれらの研究をどのように行うかということです。先ほど申し上げたように、私たちはまだフェーズII終了時のミーティングを行っていません。近いうちに会議を開き、そのときにプログラムの詳細をお話しできると思います。しかし、一般的に言って、タンパク尿が早期承認のエンドポイントである場合の試験の進め方は、同じ試験の中で行われます。試験は継続され、GFRの変化、ESRDまでの期間、または死亡という複合エンドポイントに進むことになります。このようにして、ハードエンドポイントを収集しています。
Michael Partridge
わかりました。ありがとうございました。今夜は、ご参加いただいた皆様、オフィスのIRチームに感謝いたします。また、何かご質問がありましたら、いつでもご連絡ください。それでは、これにて失礼いたします。ありがとうございました。
オペレーター
本日のカンファレンスにご参加いただき、ありがとうございました。これでプログラムは終了です。これで切断していただいて結構です。ありがとうございました。
